Аллергические реакции при ферментозаместительной терапии детей с мукополисахаридозом, тип II
https://doi.org/10.15690/vsp.v20i6S.2372
Аннотация
Мукополисахаридоз, тип II (МПС II; синдром Хантера) — редкое наследственное заболевание, вызванное изменениями в структуре гена IDS и связанным с ними дефицитом лизосомного фермента идуронат-2-сульфатазы (I2S). Основой лечения детей с МПС II является ферментозаместительная терапия (ФЗТ) с рекомбинантной человеческой I2S. Одной из основных проблем ФЗТ является развитие аллергических, в том числе тяжелых анафилактических, реакций на рекомбинантные ферменты. В статье рассмотрены особенности инфузионных реакций гиперчувствительности при ФЗТ, описаны патогенез, диагностические критерии и алгоритм лечения анафилаксии. Обоснована необходимость дальнейших исследований аллергических инфузионных реакций у детей при ФЗТ.
Об авторах
Ю. Г. ЛевинаРоссия
Левина Юлия Григорьевна, кандидат медицинских наук, заведующая отделом клинической иммунологии и аллергологии, врач аллерголог-иммунолог НИИ педиатрии и охраны здоровья детей ЦКБ РАН
119333, Москва, ул. Фотиевой, д. 10 стр. 1
Раскрытие интересов:
Ю.Г. Левина — чтение лекций для фармацевтической компании «Нанолек».
Н. Д. Вашакмадзе
Россия
Москва
Раскрытие интересов:
Н.Д. Вашакмадзе — чтение лекций для фармацевтической компании «Такеда», «Санофи», «Биомарин», «Нанолек».
Л. С. Намазова-Баранова
Россия
Москва; Белгород
Раскрытие интересов:
Л.С. Намазова-Баранова — получение исследовательских грантов и гонораров за научное консультирование и чтение лекций от фармацевтической компании ООО «МСД Фармасьютикалс», ООО «ФОРТ», ООО «Шайер Биотех Рус», ООО «Пфайзер Инновации», ООО «Санофиавентис групп», ООО «ЭббВи», ООО «Пьер Фабр».
Е. А. Вишнева
Россия
Москва
Раскрытие интересов:
Автор статьи подтвердил отсутствие конфликта интересов, о котором необходимо сообщить.
Н. В. Журкова
Россия
Москва
Раскрытие интересов:
Н. В. Журкова — чтение лекций для фармацевтической компании «Такеда», «Санофи», «Биомарин», «Нанолек».
К. Е. Эфендиева
Россия
Москва
Раскрытие интересов:
Автор статьи подтвердил отсутствие конфликта интересов, о котором необходимо сообщить.
А. А. Алексеева
Россия
Москва
Раскрытие интересов:
Автор статьи подтвердил отсутствие конфликта интересов, о котором необходимо сообщить.
В. Г. Калугина
Россия
Москва
Раскрытие интересов:
Автор статьи подтвердил отсутствие конфликта интересов, о котором необходимо сообщить.
Список литературы
1. Sestito S, Ceravolo F, Grisolia M, et al. Profile of idursulfase for the treatment of Hunter syndrome. Research and Reports in Endocrine Disorders. 2015;5:79–90. doi: 10.2147/RRED.S64347
2. Muenzer J, Wraith JE, Beck M, et al. A phase II/III clinical study of enzyme replacement therapy with idursulfase in mucopolysaccharidosis II (Hunter syndrome). Genet Med. 2006;8(8):465–473. doi: 10.1097/01.gim.0000232477.37660.fb
3. Sohn YB, Cho SY, Park SW, et al. Phase I/II clinical trial of enzyme replacement therapy with idursulfase beta in patients with mucopolysaccharidosis II (Hunter syndrome). Orphanet J Rare Dis. 2013;8:42. doi: 10.1186/1750-1172-8-42
4. Мукополисахаридоз тип II: клинические рекомендации / Союз педиатров России; Ассоциация медицинских генетиков. — МЗ РФ; 2021. — 79 с. Доступно по: https://cr.minzdrav.gov.ru/recomend/392_2. Ссылка активна на 11.12.2021.
5. Kim C, Seo J, Chung Y, et al. Comparative study of idursulfase beta and idursulfase in vitro and in vivo. J Hum Genet. 2017;62(2): 167–174. doi: 10.1038/jhg.2016.133
6. Miebach E. Management of infusion-related reactions to enzyme replacement therapy in a cohort of patients with mucopolysaccharidosis disorders. Int J Clin Pharmacol Ther. 2009; 47 Suppl 1:S100–S106. doi: 10.5414/cpp47100
7. Burton BK, Whiteman DA. Incidence and timing of infusion-related reactions in patients with mucopolysaccharidosis type II (Hunter syndrome) on idursulfase therapy in the real-world setting: a perspective from the Hunter Outcome Survey (HOS). Mol Genet Metab. 2011;103(2):113–120. doi: 10.1016/j.ymgme.2011.02.018
8. Brooks DA, Kakavanos R, Hopwood JJ. Significance of immune response to enzyme-replacement therapy for patients with a lysosomal storage disorder. Trends Mol Med. 2003;9(10):450–453. doi: 10.1016/j.molmed.2003.08.004
9. Demoly P, Adkinson NF, Brockow K, et al. International Consensus on drug allergy. Allergy. 2014;69(4):420–437. doi: 10.1111/all.12350
10. Rasheed S, Nelson-Rees WA, Toth EM, et al. Characterization of a newly derived human sarcoma cell line (HT-1080). Cancer. 1974;33(4):1027–1033. doi: 10.1002/1097-0142(197404)33:4<1027::aid-cncr2820330419>3.0.co;2-z
11. Lai T, Yang Y, Ng SK. Advances in Mammalian cell line development technologies for recombinant protein production. Pharmaceuticals (Basel). 2013;6(5):579–603. doi: 10.3390/ph60505799
12. Vojta A, Samaržija I, Bočkor L, Zoldoš V. Glyco-genes change expression in cancer through aberrant methylation. Biochim Biophys Acta. 2016;1860(8):1776–1785. doi: 10.1016/j.bbagen.2016.01.002
13. D’Avanzo F, Rigon L, Zanetti A, Tomanin R. Mucopolysaccharidosis Type II: One Hundred Years of Research, Diagnosis, and Treatment. Int J Mol Sci. 2020;21(4):1258. doi: 10.3390/ijms21041258
14. Chung YK, Sohn YB, Sohn JM, et al. A biochemical and physicochemical comparison of two recombinant enzymes used for enzyme replacement therapies of hunter syndrome. Glycoconj J. 2014;31(4):309–315. doi: 10.1007/s10719-014-9523-0
15. Ngu LH, Ong Peitee W, Leong HY, Chew HB. Case report of treatment experience with idursulfase beta (Hunterase) in an adolescent patient with MPS II. Mol Genet Metab Rep. 2017;12: 28–32. doi: 10.1016/j.ymgmr.2017.05.002
16. Kim J, Park MR, Kim DS, et al. IgE-mediated anaphylaxis and allergic reactions to idursulfase in patients with Hunter syndrome. Allergy. 2013;68(6):796–802. doi: 10.1111/all.12155
17. Okuyama T, Tanaka A, Suzuki Y, et al. Japan Elaprase Treatment (JET) study: idursulfase enzyme replacement therapy in adult patients with attenuated Hunter syndrome (Mucopolysaccha ridosis II, MPS II). Mol Genet Metab. 2010;99(1):18–25. doi: 10.1016/j.ymgme.2009.08.006
18. Kraft S, Kinet JP. New developments in FcepsilonRI regulation, function and inhibition. Nat Rev Immunol. 2007;7(5):365–378. doi: 10.1038/nri2072
19. Oettgen HC. Fifty years later: Emerging functions of IgE antibodies in host defense, immune regulation, and allergic diseases. J Allergy Clin Immunol. 2016;137(6):1631–1645. doi: 10.1016/j.jaci.2016.04.009
20. Hamilton RG, MacGlashan DW Jr, Saini SS. IgE antibodyspecific activity in human allergic disease. Immunol Res. 2010; 47(1–3):273–284. doi: 10.1007/s12026-009-8160-3
21. Simons FE, Frew AJ, Ansotegui IJ, et al. Risk assessment in anaphylaxis: current and future approaches. J Allergy Clin Immunol. 2007;120(1 Suppl):S2–S24. doi: 10.1016/j.jaci.2007.05.001
22. Sicherer SH, Sampson HA. Food allergy. J Allergy Clin Immunol. 2010;125(2 Suppl 2):S116–S125. doi: 10.1016/j.jaci.2009.08.028
23. Khodoun M, Strait R, Orekov T, et al. Peanuts can contribute to anaphylactic shock by activating complement. J Allergy Clin Immunol. 2009;123(2):342–351. doi: 10.1016/j.jaci.2008.11.004
24. Khodoun MV, Strait R, Armstrong L, et al. Identification of markers that distinguish IgE-from IgG-mediated anaphylaxis. Proc Natl Acad Sci U S A. 2011;108(30):12413–12418. doi: 10.1073/pnas.1105695108
25. Arias K, Chu DK, Flader K, et al. Distinct immune effector pathways contribute to the full expression of peanut-induced anaphylactic reactions in mice. J Allergy Clin Immunol. 2011;127(6):1552–1561. e1. doi: 10.1016/j.jaci.2011.03.044
26. de Silva D, Singh C, Muraro A, et al. Diagnosing, managing and preventing anaphylaxis: Systematic review. Allergy. 2021; 76(5):1493–1506. doi: 10.1111/all.14580
27. Cardona V, Ansotegui IJ, Ebisawa M, et al. World allergy organization anaphylaxis guidance 2020. World Allergy Organ J. 2020;13(10):100472. doi: 10.1016/j.waojou.2020.100472
28. Ильина Н.И., Заболотских И.Б., Астафьева Н.Г. и др. Анафилактический шок. Клинические рекомендации Российской ассоциации аллергологов и клинических иммунологов и Общероссийской общественной организации «Федерация анестезиологов и реаниматологов» // Вестник интенсивной терапии им. А.И. Салтанова. — 2020. — № 3. — С. 15–26. doi: 10.21320/1818-474X-2020-3-15-26
29. Аллергология и иммунология / под ред. Л.С. Намазовой-Барановой, А.А. Баранова, Р.М. Хаитова. — М.: Союз педиатров России; 2020.
30. Lieberman P, Nicklas R, Oppenheimer J, et al. The diagnosis and management of anaphylaxis practice parameter: 2010 Update. J Allergy Clin Immunol. 2010;126(3):477–480.e42. doi: 10.1016/j.jaci.2010.06.022
31. Sala-Cunill V. Cardona Biomarkers of anaphylaxis, beyond tryptase. Curr Opin Allergy Clin Immunol. 2015;15(4):329–336. doi: 10.1097/ACI.0000000000000184
32. Serrano CD, Gomez JF. Successful desensitization to idursulfase in a patient with type II mucopolysaccharidosis (Hunter syndrome). J Investig Allergol Clin Immunol. 2011;21(7):571–572.
33. Кручина Т.К., Бручиков К.В., Новик Г.А. Опыт применения препарата идурсульфаза бета у ребенка с мукополисахаридозом II типа: клинический случай // Вопросы современной педиатрии. — 2020. — Т. 19. — № 5. — С. 364–370. doi: 10.15690/vsp.v19i5.2212
34. Reber LL, Hernandez JD, Galli SJ. The pathophysiology of anaphylaxis. J Allergy Clin Immunol. 2017;140(2):335–348. doi: 10.1016/j.jaci.2017.06.003
35. Matheu V, Franco A, Pérez E, et al. Omalizumab for drug allergy. J Allergy Clin Immunol. 2007;120(6):1471–1472; author reply 1472–1473. doi: 10.1016/j.jaci.2007.07.03
36. Mishra S, Connors L, Tugwell B. Role of omalizumab in insulin hypersensitivity: a case report and review of the literature. Diabet Med. 2018;35(5):663–666. doi: 10.1111/dme.13591
37. Cavelti-Weder C, Muggli B, Keller C, et al. Successful use of omalizumab in an inadequately controlled type 2 diabetic patient with severe insulin allergy. Diabetes Care. 2012;(6):e41. doi: 10.2337/dc12-0115
38. Arroabarren E, Aznal E, Anda M, Sánchez-Valverde F. Anaphylaxis after Elosulfase A infusion: Omalizumab as coadyuvant for enzyme replacement therapy desensitization. Pediatr Allergy Immunol. 2019;30(4):491–494. doi: 10.1111/pai.13049
Рецензия
Для цитирования:
Левина Ю.Г., Вашакмадзе Н.Д., Намазова-Баранова Л.С., Вишнева Е.А., Журкова Н.В., Эфендиева К.Е., Алексеева А.А., Калугина В.Г. Аллергические реакции при ферментозаместительной терапии детей с мукополисахаридозом, тип II. Вопросы современной педиатрии. 2021;20(6s):624-629. https://doi.org/10.15690/vsp.v20i6S.2372
For citation:
Levina J.G., Vashakmadze N.D., Namazova-Baranova L.S., Vishneva E.A., Zhurkova N.V., Efendieva K.E., Alekseeva A.A., Kalugina V.G. Allergic Reactions at Enzyme Replacement Therapy in Children with Mucopolysaccharidosis Type II. Current Pediatrics. 2021;20(6s):624-629. (In Russ.) https://doi.org/10.15690/vsp.v20i6S.2372